Uudet neurologiset lääkkeet

Alzheimerin taudin hoito ottaa seuraavia askeleita, kun ensimmäiset sen hoitoon tarkoitetut biologiset lääkkeet on saatu Suomen markkinoille. Lekanemabi ja donanemabi ovat monoklonaalisia vasta-aineita, jotka on kohdistettu aivojen beeta-amyloidikertymiä vastaan. Ne molemmat sitoutuvat plakkiproteiineihin ja edistävät plakkien poistumista aivokudoksesta. Indikaationa on varhaisvaiheen Alzheimerin tauti, ja potilaalla on oltava vahvistettu amyloidipatologia sekä todettu apolipoproteiini E:n ε4-alleelin (ApoE ε4) ei-kantajuus tai heterotsygotia. Haittavaikutuksena esiintyy amyloidiin liittyviä kuvantamispoikkeamia (ARIA), jotka voivat olla oireettomia tai ilmetä vakavinakin neurologisina oireina.

Givinostaatti ja vamoroloni ovat uusia suun kautta otettavia Duchennen lihasdystrofian lääkkeitä. Givinostaatti estää luokan I ja II histonideasetylaaseja ja sitä kautta vähentää lihassyiden vaurioitumista, kroonista tulehdusta ja fibroosia sekä rasvan kertymistä lihaksiin. Lisäksi se edistää mitokondrioiden biogeneesiä. Givinostaatti hidastaa potilaiden lihasvoiman heikentymistä. Vamoroloni on dissosiatiivinen glukokortikoidi, jolla on anti-inflammatorinen vaikutus NF-kB-välitteisten geenitranskriptien toiminnan eston kautta, mutta sen sijaan se vähentää muiden geenien transkriptionaalista aktivoitumista. Lisäksi se estää mineralokortikoidireseptorin aktivoinnin aldosteronin avulla.

Toferseenin käyttöaihe on amyotrofinen lateraaliskleroosi. Se sitoutuu SOD1-proteiinin mRNA:n 3′-translatoitumattomaan alueeseen, jolloin virheellisen SOD1:n synteesi vähenee ja sen aiheuttama neurotoksisuus ja aksonivaurio lievittyvät.

Uudet syöpälääkkeet

Vorasidenibia käytetään monoterapiana aikuisten ja yli 12-vuotiaiden nuorten pahanlaatuisten aivokasvainten, astrosytooman ja oligodendrogliooman hoitoon kirurgisen poiston jälkeen. Se estää mutatoitunutta IDH1-entsyymiä ja siten onkogeenisen 2-hydroksiglutaraattimetaboliitin ylituotantoa. Siten se edistää kasvainsolujen erilaistumista ja estää niiden jakautumista.

Serplulimabi on monoklonaalinen vasta-aine, jonka indikaatio on levinnyt pienisoluinen keuhkosyöpä. Sitä käytetään yhdistelmähoitona karboplatiinin ja etoposidin kanssa. Serplulimabi sitoutuu PD-L1- reseptoriin ja estää sen vuorovaikutusta ligandien kanssa. Se voimistaa T-solujen proliferaatiota ja sytokiinieritystä ja siten aiheuttaa syöpäsolujen tuhoutumista.

Latsertinibi on EGFR-tyrosiinikinaasin estäjä, jota käytetään ei-pienisoluisen keuhkosyövän ensilinjan hoitoon amivantamabin kanssa. Sitä annostellaan suun kautta päivittäin, ja amivantamabia parenteraalisesti ensin viikoittain ja sitten kahden viikon välein.

Muut uudet lääkkeet

Akoramidiisin käyttöaihe on amyloidoosin aiheuttama kardiomyopatia. Se stabiloi transtyretiiniproteiinia ja estää proteiinin virheellisesti laskostuvien monomeerien kasautumista amyloidin esiasteiksi ja kertymistä sydämeen amyloidifibrilleiksi.

Sipaglukosidaasi alfaa käytetään Pompen taudin hoitoon miglustaatin kanssa. Se toimii puuttuvan happaman α-glukosidaasin korvaushoitona ja estää glykogeenikertymien muodostumista elimistössä. Sipaglukosidaasi alfaa annostellaan parenteraalisesti kahden viikon välein ja miglustaattia suun kautta vähän ennen jokaista sipaglukosidaasi alfan annostelukertaa.

Bempedoiinihappo on ATP-sitraattilyaasin estäjä, jolla voidaan hoitaa hyperkolesterolemiaa ja dyslipidemioita, jos statiinihoito ei riitä tai sovi potilaalle. Se vähentää kolesterolisynteesiä maksassa.

Lebrikitsumabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu interleukiini-13:een ja estää sen kautta tapahtuvaa signalointia. Sen käyttöaiheena on aikuisten ja vähintään 12-vuotiaiden vaikea tai kohtalaisen vaikea atooppinen ihottuma, kun tarvitaan systeemistä hoitoa. Annostelu tapahtuu ihon alle, ylläpitohoidossa neljän viikon välein.

Kaikki uudet lääkeaineet saa listattuna Pharmaca Fennica® Premium -verkkopalvelusta.

Tutustu Pharmaca Fennica® -lääketietokantoihin, lue Pharmaca Fennica® -verkkopalvelun Premium-tasosta tai ota yhteyttä asiantuntijoihimme: pf@pharmaca.fi